【本報訊】澳區全國人大代表施家倫向十四屆全國人大四次會議提交的《關於全力支持澳琴共建全球性幹細胞治療與生物醫藥產業新高地的建議》中指出：發展以幹細胞治療為代表的生物醫學新技術，是培育新質生產力、引領未來生命健康產業發展的戰略制高點。當前，澳門特別行政區正全力推動經濟適度多元發展，明確將大健康產業作為重點，並積極佈局細胞療法等前沿領域。橫琴粵澳深度合作區（以下簡稱“合作區”）總體發展規劃也明確提出，要探索開展免疫細胞、幹細胞臨床研究等前沿醫療技術研究和應用。澳琴聯動發展幹細胞產業，不僅是落實國家戰略的關鍵抓手，更是構建粵港澳大灣區國際科技創新中心、服務澳門“一加四”適度多元發展策略的核心舉措。

目前，合作區已具備一定的產業基礎。澳門大學在幹細胞基礎研究方面已獲得國家級重點研發計劃立項，並與高新技術企業在合作區共建聯合實驗室。廣州醫科大學附屬第一醫院橫琴醫院作為國家區域醫療中心，具備承接高水準臨床研究的潛力。同時，合作區內已有幹細胞企業開展國際臨床試驗。然而，產業要實現從研發到臨床、再到產業的閉環發展，仍面臨嚴峻的“卡脖子”問題。

首要瓶頸在於生物製品跨境流動不暢。幹細胞作為特殊的生物製品，其樣品、試劑、中間品及製成品在澳琴之間的研發協作與臨床供給過程中，面臨複雜的出入境監管程式。根據相關規定，特殊物品入境需取得《特殊物品審批單》，部分藥用原輔料需提供《進口藥品通關單》，辦理流程長、要求高。這種跨境流動的不暢，嚴重制約了澳琴研發資源的協同效率與臨床試驗的及時開展。

其次，臨床應用與轉化路徑尚不清晰。根據現有規定，企業以藥品上市為目的申請註冊的路徑審批流程長、研發成本高、週期長（平均8-9年）。而通過“醫療機構+項目”雙備案制開展的臨床研究，完成後尚不允許直接進入臨床應用及收費。過往國家衛健委的答復明確了幹細胞製劑需按藥品管理法規獲得註冊批准後方可臨床應用的基本路徑。如何在堅守安全底線的前提下，在合作區這一國家改革開放“試驗田”中，探索更高效、更靈活的臨床研究與應用轉化模式，成為亟待破解的課題。

為將合作區的政策優勢、空間優勢與澳門及內地的科研、臨床優勢深度融合，切實破解產業發展瓶頸，本人懇請中央支持在合作區開展以下集成性制度創新試點：

1、實施“澳琴生物醫藥研發用特殊物品出入境白名單”制度，構建高效便捷的跨境研發通道。 建議由國家藥監局、海關總署、科技部牽頭，在合作區開展試點，建立針對幹細胞等生物醫藥研發用特殊物品的“白名單”管理制度。對“白名單”內企業（研發機構）在研發及臨床試驗中確需跨境流通的細胞株、菌毒種、樣本、試劑、中間製品等，實行“一次評估、分批核放、全程追溯”的便利化監管模式。授權拱北海關與澳門海關建立協同查驗機制，對符合生物安全要求的“白名單”物品進一步優化通關流程，將監管重點從事前全面審批轉向事中事後精準監管，保障研發要素高效流動。

2、支持在合作區開展幹細胞治療“拓展性臨床試驗”與成本性收費試點，打通臨床應用“最後一公里”。 在嚴格遵守《藥品管理法》關於“同情用藥”原則的前提下，建議國家藥監局、衛健委支持合作區依託其高水準醫療機構，開展管理機制創新試點。對於已在國內完成Ⅱ期臨床試驗、初步顯示安全有效的幹細胞候選產品，允許其在合作區，按照“有限區域、有限病種、有限人數”的原則，經嚴格倫理審查和知情同意，用於其他病情相同且無法參加常規藥物臨床試驗的患者。同時，允許試點醫療機構對此類“拓展性臨床試驗”收取合理的成本費用，以覆蓋細胞製備、質量控制、臨床監測等必要支出，形成可持續的臨床研究支撐機制，加速成果轉化。

3、強化“國家-省-合作區-澳門”四級監管協同，打造安全可控的創新發展環境。 建議在國家藥監局等相關部委指導下，建立針對合作區細胞治療等生物醫學新技術的聯合監管與應急響應機制。支持合作區制定專門的監管實施方案，從細胞產品生產、運輸、使用到不良反應監測，構建全鏈條、可追溯的質量管理體系。同時，推動粵澳藥監部門深化合作，借鑒藥品監管合作備忘錄的經驗，在細胞治療產品檢定、標準互認、人員培訓等方面建立常態化協作，確保在推動產業發展的同時，牢牢守住安全底線。

4、推動產業基礎平台建設與全產業鏈佈局，形成具有全球競爭力的產業集群。 建議國家發改委、工信部等部門，在合作區相關規劃與項目佈局上給予傾斜。支持在合作區引進或建設具備細胞治療產品檢定專業能力的第三方藥物檢驗機構或實驗室。鼓勵龍頭企業聯合產業鏈上下遊企業在合作區開展協同攻關，強化“產、學、研”合作，吸引細胞製備、存儲、檢測、治療服務及配套產業集聚，將合作區打造成為粵港澳大灣區幹細胞技術創新與產業轉化的重要基地。